La medicina del futuro punta sulle Terapie avanzate che da farmaci per pochi diverranno standard di cura per un numero sempre più alto di pazienti. Il passo da compiere ora è preparare i sistemi sanitari ad accogliere le suddette Terapie innovative. L’obiettivo è assicurare ai pazienti italiani ed europei equità e parità di trattamento nel diritto di cura. Su questi temi si è discusso nel corso del convegno dal titolo “Terapie avanzate: dalla sostenibilità ai modelli organizzativi sul territorio”, organizzato dall’Istituto Superiore di Sanità (ISS) e da Assobiotec, l’Associazione di Federchimica per lo sviluppo delle biotecnologie.
In corso studi sulle malattie rare, neurodegenative e tumori
Sono oltre 1900 gli studi clinici effettuati nel mondo in cui l’Italia ha sempre avuto un ruolo chiave. Infatti, tra le prime Terapie Avanzate approvate da EMA (l’Agenzia europea per i medicinali) ben 4 sono frutto della ricerca italiana.
Oggi l’impegno prosegue con importanti investimenti economici e 23 studi clinici in corso nel 2022 in aree con bisogni clinici insoddisfatti. Tra questi le malattie rare, le malattie neurodegenerative o i tumori.
Durante le diverse sessioni del convegno si è discusso delle sfide rappresentate da queste terapie e anche delle possibili soluzioni per la loro sostenibilità finanziaria.
Terapie avanzate (ATMPs), cosa sono realmente?
Le Terapie avanzate comprendono le terapie cellulari, geniche, l’ingegneria dei tessuti e i prodotti combinati. In Europa sono denominate ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products) e sono le protagoniste di una rivoluzione in ambito medico.
Per la prima volta nella storia della medicina è stato possibile mettere a punto farmaci a base di materiale biologico, personalizzati. Queste tendono a guarire il paziente con un’unica somministrazione.
Le ATMP sono costituite da cellule o tessuti, eventualmente ingegnerizzati, o da acidi nucleici. Differiscono, dunque, delle piccole molecole di sintesi chimica e delle macromolecole biotecnologiche come gli anticorpi monoclonali e le proteine ricombinanti, Questi farmaci, innovativi per definizione, intervengono direttamente sulle cause della malattia. E offrono nuove prospettive di guarigione per patologie che sino ad ora non avevano soluzione terapeutica.
ATMP: caratteristiche e benefici in un unico trattamento
Le caratteristiche delle ATMP possono così essere sinteticamente riassunte:
- Intervengono sui pazienti affetti da malattie che non hanno un’alternativa terapeutica.
- Soddisfano un bisogno clinico, sono in grado di ristabilire, correggere o modificare funzioni fisiologiche compromesse negli esseri umani. Ciò anche con la correzione di mutazioni acquisite su base genetica e l’aggiunta di copie di geni funzionanti.
- Sono sviluppate per avere un beneficio clinico rilevante in aree di patologia ad elevato medical need. E anche su malattie, gravi e disabilitanti spesso con esiti infausti, malattie rare e con scarse o nulle opzioni terapeutiche disponibili.
- Sono one-shot, ovvero, vengono somministrate in un unico trattamento, a differenza dei farmaci e dei protocolli tradizionali che prevedono cure ripetute e regolari.
- Hanno costi d’investimento elevati, si tratta di terapie personalizzate ad alta complessità anche produttiva. Presentano notevoli benefici futuri in termini clinici, terapeutici, sociali ed economici per i sistemi sanitari e per la salute dei pazienti.
- Sono somministrati solo in centri qualificati e specializzati.
Le Terapie avanzate costituiscono un cambiamento epocale
In Europa sono state approvate 25 terapie avanzate, 18 delle quali attualmente in commercio. Di queste 18 terapie, l’Italia ha concesso la rimborsabilità a 8 con significative differenze in termini numerici a livello europeo.
«Sebbene le Terapie avanzate rappresentino un’importante speranza di cura per alcune malattie prima incurabili, esistono ancora degli ostacoli alla possibilità di utilizzo da parte dei pazienti». Così Rocco Bellantone, presidente ISS.
«Le Terapie avanzate costituiscono un cambiamento epocale nel concetto di cura», dice Fabrizio Greco, presidente di Assiobiotec. Concetto «che diventa paziente-specifica e che porta grandi benefici dal punto di vista clinico e terapeutico. Per la prima volta nella storia della medicina sono stati messi a punto farmaci a base di materiale biologico, personalizzati che aspirano a guarire il paziente in un’unica somministrazione», conclude Greco.