Il 25 settembre 2024, un team di ricercatori dell’Istituto Italiano di Tecnologia (IIT), guidato da Fabio Benfenati, ha pubblicato uno studio su ‘Nature Communications’ riguardante un nuovo approccio per il trattamento dell’epilessia, particolarmente nel caso di forme resistenti ai farmaci. L’epilessia è una delle patologie neurologiche più comuni, con 550.000 casi in Italia e oltre 50 milioni a livello globale. Circa un terzo dei pazienti non risponde alle terapie attuali. Il nuovo metodo sfrutta la bioluminescenza delle lucciole per prevenire l’iperattività neuronale che caratterizza le crisi epilettiche.
Questo approccio innovativo utilizza l’optogenetica, che modifica geneticamente i neuroni affinché possano esprimere opsine, proteine che regolano l’attività neuronale in risposta alla luce. Tuttavia, per applicare l’optogenetica, di solito si rendono necessarie fibre ottiche invasive. Il team dell’IIT ha superato questo ostacolo sviluppando un sistema che può attivarsi direttamente all’interno dei neuroni epilettici.
La ricerca si basa su tre componenti geneticamente modificati: un’opsina, un sensore e una luciferasi, la proteina che consente alle lucciole di brillare. Somministrando un substrato, simile a un farmaco, la luciferasi produce luce, attivando l’opsina senza la necessità di fibre ottiche. Un sensore monitora l’acidificazione dei neuroni, identificando quelli epilettici e attivando l’opsina solo quando necessario, il che contribuisce a riportare l’attività cerebrale a livelli normali.
I dati preclinici mostrano risultati promettenti, con una riduzione di oltre tre volte nel numero di crisi epilettiche e una diminuzione del 32% nella durata degli attacchi rispetto al gruppo di controllo non trattato. Questo metodo rappresenta quindi una nuova speranza per i pazienti affetti da epilessia cronica resistente ai farmaci, soprattutto nei casi in cui l’intervento chirurgico non è praticabile. Il prossimo passo del progetto prevede l’ottimizzazione della somministrazione del farmaco per garantire che il sistema rimanga attivo nel cervello a lungo e possa rispondere efficacemente alle crisi.