Il percorso da laboratorio a commercializzazione di una nuova molecola farmaceutica è complesso, costoso e lungo, con sfide ancora maggiori per i farmaci orfani, destinati a patologie rare. Le aziende farmaceutiche si trovano a fronteggiare notevoli difficoltà economiche nel recuperare gli investimenti per la ricerca, a causa del numero limitato di potenziali pazienti. Questo contesto evidenzia la necessità di promuovere il diritto a cure efficaci per chi soffre di malattie rare.
L’8° Orphan Drug Day, che si svolgerà il 16 ottobre 2024 a Roma, sarà un’importante piattaforma per discutere tali problematiche. L’evento, organizzato da Rarelab in collaborazione con Pharma Value e OMaR, si concentrerà sui limiti dei comparatori clinici nell’ambito della valutazione dei farmaci orfani. Infatti, la valutazione del prezzo e del rimborso di questi farmaci in Italia si basa su analisi che confrontano i nuovi trattamenti con quelli esistenti. Tuttavia, la mancanza di alternative consolidate per le malattie rare complica la definizione di tali comparatori.
Il dibattito del Orphan Drug Day offrirà l’opportunità di confrontarsi su queste sfide e di esplorare soluzioni innovative per garantire un accesso equo ai trattamenti. Sarà fondamentale discutere come mantenere la sostenibilità economica delle aziende produttrici, senza compromettere il diritto alla salute dei pazienti. Il dialogo si concentrerà sulla necessità di bilanciare l’innovazione terapeutica con l’integrazione dei farmaci orfani nei sistemi sanitari.
La partecipazione all’evento è aperta, ma gli interessati sono invitati a registrarsi entro il 14 ottobre 2024 per garantire una gestione efficiente. Le richieste dovranno essere inviate via email specificando nome, cognome e ruolo nell’organizzazione. I posti disponibili saranno assegnati in base all’ordine di arrivo delle richieste e i partecipanti riceveranno conferma per accedere all’incontro.
Questa occasione non solo affronterà temi cruciali riguardanti i farmaci orfani, ma servirà anche come momento di networking tra professionisti del settore, operatori sanitari e rappresentanti di associazioni di pazienti, promuovendo così lo scambio di idee e buone pratiche per migliorare l’accesso a cure innovative e efficaci.