La scoperta dei microRNA, che ha conferito il premio Nobel per la Medicina 2024 agli scienziati americani Victor Ambros e Gary Ruvkun, promette di avere un grande impatto sulle cure mediche e apre nuove strade nella ricerca e nel trattamento delle malattie. Secondo Maurizio Genuardi, direttore dell’Unità operativa di Genetica medica al Policlinico Gemelli di Roma, le implicazioni di questa scoperta sono sia scientifiche che cliniche.
In ambito medico, i microRNA sono già stati sfruttati per produrre farmaci che trattano malattie genetiche, come l’atrofia muscolare spinale (SMA). Inoltre, i ricercatori hanno identificato come le alterazioni nei microRNA possano contribuire a patologie genetiche, come nella sindrome da predisposizione a tumori Dicer1. Ci sono anche prospettive per l’uso dei microRNA nella diagnosi precoce di tumori e in ulteriori terapie oncologiche.
Scientificamente, la scoperta ha approfondito la comprensione della regolazione genetica. Prima dei microRNA, si conosceva solo l’RNA che fungeva da stampo per la sintesi proteica. I microRNA, invece, sono piccole molecole di RNA prodotte dal DNA che modulano l’attività dei messaggeri genetici senza partecipare direttamente alla sintesi proteica. Sebbene i microRNA siano noti da tempo, le loro applicazioni cliniche sono state esplorate più recentemente, e la ricerca è ancora in corso per scoprire ulteriori potenziali utilizzi.
Genuardi sottolinea l’importanza del premio Nobel, evidenziando come riconosca il valore della ricerca di base, essenziale per trovare innovazioni significative nella cura e nella diagnosi delle malattie. È fondamentale che la ricerca fondamentale riceva finanziamenti adeguati per proseguire in queste direzioni. Le scoperte di Ambros e Ruvkun sono emerse da studi su organismi semplici, come un piccolo verme, che hanno contribuito a decifrare aspetti complessi della biologia umana. Infine, Genuardi osserva che ricerche fondamentali sono spesso condotte utilizzando modelli come il moscerino della frutta e batteri, dimostrando l’importanza della ricerca traslazionale nella scienza medica.