L’emergenza sanitaria globale ha creato un’urgenza di metodi di valutazione più rapidi per l’accesso a farmaci e dispositivi medici. In Italia, l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), grazie al Regolamento (UE) 520/2014, può concedere autorizzazioni condizionate per farmaci che soddisfano esigenze mediche insoddisfatte, basandosi su dati preliminari. Inoltre, esiste un “Fondo per l’accesso ai farmaci innovativi” che permette un accesso anticipato a terapie in fase di sperimentazione per malattie gravi, previa valutazione dell’AIFA. Questi temi sono stati discussi nella sessione “Metodi e criticità di valutazione per garantire un accesso rapido ai farmaci e dispositivi innovativi” durante il XLV Congresso Nazionale della Società Italiana di Farmacia Ospedaliera (SIFO).
In Europa e negli Stati Uniti, alcuni dispositivi medici possono usufruire di procedure di autorizzazione semplificate, in particolare quelli per la gestione di patologie rare, che hanno un numero di produzione e distribuzione significativamente inferiore rispetto ad altre aree terapeutiche. È stata recentemente emanata la MDCG 2024-10, che adatta le norme del MDR per le indagini cliniche sui dispositivi medici orfani.
A livello internazionale, l’uso di Dati Real-World Evidence (RWE) sta guadagnando attenzione per monitorare l’efficacia dei farmaci nel mondo reale, facilitando così l’accesso a terapie innovative. Anche le agenzie regolatorie in Europa e Stati Uniti hanno introdotto percorsi accelerati per l’approvazione di farmaci, che si basano su endpoint surrogati, permettendo l’immissione sul mercato di terapie per condizioni gravi quando le opzioni di trattamento sono limitate.
Tuttavia, l’approvazione rapida può generare incertezze sulla sicurezza a lungo termine dei farmaci, rendendo fondamentale il monitoraggio degli effetti post-commercializzazione. Inoltre, l’accesso ai farmaci varia significativamente tra paesi, generando disuguaglianze nel trattamento.
Sotto il profilo economico, l’accesso rapido potrebbe esercitare pressioni sui sistemi sanitari e compromettere la sostenibilità delle terapie innovative. Pertanto, l’accesso rapido a farmaci e dispositivi medici è una priorità globale, ma è essenziale gestire le criticità per garantire un equilibrio tra innovazione, sicurezza e accessibilità, assicurando l’efficacia e la sicurezza dei prodotti in caso di procedure semplificate o accelerate.