Il Premio Nobel per la Medicina del 2024 è stato conferito a Victor Ambros e Gary Ruvkun per la loro scoperta dei microRNA, molecole di RNA vitali nella regolazione dell’espressione genica. Questa riconoscenza rappresenta un punto di riferimento significativo nella biologia molecolare e nelle malattie umane. I microRNA sono stati identificati negli anni ’90 durante studi su Caenorhabditis elegans, un verme nematode. Ambros e Ruvkun, ricercatori post-dottorato, scoprirono che il gene lin-4 produceva un breve filamento di RNA in grado di inibire l’espressione del gene lin-14, sfidando le aspettative secondo cui il RNA codifica per le proteine.
Inizialmente considerati un’eccezione curiosa, i microRNA acquisirono rilevanza nel 2000 quando Ruvkun e il suo team trovarono un microRNA condiviso tra C. elegans e organismi più complessi come gli esseri umani. Questa scoperta ha cambiato il modo in cui si vedeva la regolazione genica, rivelando che i microRNA sono essenziali in molti organismi viventi. Ulteriori studi hanno dimostrato il loro ruolo in processi biologici chiave, come lo sviluppo embrionale e la risposta immunitaria.
La cerimonia di premiazione si è tenuta all’Istituto Karolinska di Stoccolma, dove il premio è stato annunciato con entusiasmo il 7 ottobre 2024. Ambros e Ruvkun hanno ricevuto undici milioni di corone svedesi, circa un milione di dollari, per il loro lavoro pionieristico. Durante una conferenza stampa, Ruvkun ha condiviso la sua emozione e ha ricordato il suo primo incontro con la comunità scientifica.
I microRNA sono ora riconosciuti come elementi chiave nella regolazione di vari processi biologici e patologici. Sono implicati in malattie come tumori e disturbi neurologici, rendendoli obiettivi promettenti per la terapia genica. Le ricerche in questo campo stanno conducendo allo sviluppo di farmaci basati sui microRNA, suscettibili di trasformare il trattamento di malattie genetiche e acquisite. Tuttavia, rimane una sfida la somministrazione efficace di queste molecole alle cellule. La comunità scientifica continua a esplorare nuove tecnologie per migliorare la loro consegna.
Il Premio Nobel sottolinea l’importanza della curiosità nella ricerca scientifica e l’assegnazione a Ambros e Ruvkun invita a continuare a investire nella scoperta scientifica di base, essenziale per affrontare le sfide sanitarie future.