Il 10 settembre 2024, durante un evento organizzato dall’Osservatorio Malattie Rare, Annarosa Floreani, ricercatrice senior all’Università di Padova e consulente scientifico presso l’IRCCS Ospedale Sacro Cuore Don Calabria di Negrar, ha lanciato un allerta riguardo all’acido obeticolico, farmaco fondamentale per i pazienti affetti da colangite biliare primitiva (CBP). Floreani ha sottolineato che l’eventuale indisponibilità di questo farmaco comporterebbe per i pazienti un regresso di sette anni nella ricerca scientifica e un azzeramento delle terapie disponibili. La CBP è una malattia cronica autoimmune rara che colpisce principalmente donne tra i 45 e i 55 anni, causando danni ai dotti biliari e potenzialmente conducendo a cirrosi, trapianto di fegato o insufficienza epatica. I sintomi, come prurito e astenia, impattano notevolmente sulla qualità della vita dei pazienti.
Floreani ha spiegato che l’acido ursodesossicolico, primo trattamento disponibile dal 1987, ha migliorato la sopravvivenza di molti pazienti, ma non tutti rispondono adeguatamente: circa il 30-40% necessita di un trattamento di seconda linea, rappresentato dall’acido obeticolico, introdotto nel 2017 in Italia e utilizzato da circa 1.400 pazienti. La sua autorizzazione all’immissione in commercio (AIC) era condizionata a ulteriori prove riguardo al suo reale beneficio in pazienti con malattia avanzata, un requisito che ha dato origine a dubbi e confusione.
Recentemente, l’Agenzia Ema ha considerato di revocare l’AIC per l’acido obeticolico, sulla base di dati che Floreani reputa incompleti e influenzati, poiché provenienti da uno studio in cui il gruppo placebo ha abbandonato il trial per ricevere il farmaco attivo. Fortunatamente, la revoca è stata sospesa dopo due giorni, ma rimane il timore che il farmaco possa non essere più disponibile. Floreani ha concluso esprimendo la necessità di considerare i dati provenienti dagli studi real world, che dimostrano l’efficacia del trattamento e la sua importanza per i pazienti, auspicando una revisione delle decisioni dell’Ema basata su prove solide e rappresentative.